近日，《新英格兰医学杂志》刊登了题为《利用CRISPR基因编辑的成体造血干细胞在患有艾滋病合并急性淋巴细胞白血病患者中的长期重建》的研究论文，标志着世界首例通过基因编辑干细胞移植艾滋病和白血病患者的案例由我国科学家完成了!治疗艾滋病白血病新方法，世界首例由北大教授完成。除了艾滋病和白血病，其他血液系统相关疾病，如β地中海贫血等，均有希望利该技术看到临床治疗的曙光。
为期19个月的临床观察发现：对该患者短暂停止服用抗HIV病毒药物，CD4细胞中的CCR5基因编辑效率有明显上升，证明了CCR5基因编辑的T细胞表现出一定程度抵御HIV感染的能力。重要的是，基因编辑效果在血液细胞中始终稳定存在，未发现基因编辑造成的脱靶及其他副作用。
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